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一个个药企纷纷跳入基因治疗领域,可以理解。因为,基因治疗代表了个性化治疗的最新趋势,潜力让人垂涎。但是,其中的风险也不可小视。

基因治疗领域的创新公司一个个被收,原因可能不像看上去那样简单。

新年伊始,基因治疗领域交易频频,让人目不暇接。

新基公司(Celgene)“放血”,90亿美元收购巨诺,从此,这个血液肿瘤治疗领域的巨头也有了基因治疗新药,JCR17.

去年,先有吉利德大手笔,119亿美元收了风筝(Kite Pharma),让这个以肝炎病毒治疗为主的药企也一夜转身,成为基因治疗领域的领先者。

一个个药企纷纷跳入基因治疗领域,可以理解。因为,基因治疗代表了个性化治疗的最新趋势,潜力让人垂涎。

但是,其中的风险也不可小视。

以巨诺为例,其主打嵌合原抗体T细胞(CAR-T)新药JCAR15,在临床阶段曾经遭受一个重大打击。

2016年,两个病人在接受了巨诺的实验治疗后出现严重反应,患脑水肿后死亡。 这也是公司在重新开启了这个实验性治疗方法后再次发生的致命性副作用。

这个打击不得不迫使巨诺暂停了临床试验。

目前,巨诺的重点是针对CD19的CAR T细胞产品候选物,JCAR17,目前在进行治疗急性髓性白血病(AML)的二期临床试验。

基因疗法的副作用不可小看。除了脑水肿之外,患者还可能形成称为“细胞因子释放综合征”的病症,其中T细胞分泌大量的化学物质,导致严重的发烧,恶心,呼吸困难,低血压和器官肿胀。 癌症越恶化,细胞因子的病症越严重。

即使巨诺的这个基因疗法JCAR17,治疗复发性以及难以治疗ALL(急性淋巴白血病)的数据继续表现不错,在市场上的表现可能也不如预期。

这是因为,诺华和风筝已经有产品获批上市,而巨诺还在等待批准,即使顺利上市,届时也会面临竞争压力。

蓝鸟独自飞多久?

而另一家基因疗法开发公司蓝鸟(Bluebird Bio),则在这次收购风口中独自高飞,其中的原因何在?

表明看上去,蓝鸟公司失去了一个潜在的收购方,蓝鸟公司也在积极开发自己的CAR-T产品,BB2121。

蓝鸟的这个CAR-T也不一样,主要结合BCMA,用于复发性/难治性多发性骨髓瘤的治疗,处于临床一期。

蓝鸟目前的合作伙伴,正是多发性骨髓瘤的治疗的巨头,新基。

但是,相比巨诺的单一押宝基因疗法,蓝鸟的研发更加多元化。蓝鸟的第一个研发方向是基于造血干细胞的严重遗传病的疗法。

在此方面,蓝鸟的单剂量基因疗法Lenti-D治疗肾上腺脑白质营养不良(cALD)的患者, 经过两年的随访,17人中有15例患者的病情得以稳定。

看着并肩齐飞的伙伴一个个被收入怀中,而自己仍在独自飞,蓝鸟的心情一定有些异样。不管还能独自飞多久,蓝鸟的多元化可能只能会带来增值吧。

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